Редактирование генов CRISPR показало успех у первых пациентов

Исследовательская терапия с использованием революционной технологии редактирования генов CRISPR показала многообещающие первоначальные результаты у двух пациентов, страдающих наследственными заболеваниями крови. Лечение, получившее название CTX001 и разработанное специалистами CRISPR Therapeutics and Vertex, использует CRISPR для редактирования стволовых клеток человека.

Предварительные результаты, обсуждавшиеся во вторник, свидетельствуют о том, что терапия безопасна и открывают путь для дальнейших клинических испытаний нового лечения. Оба пациента страдают от различных гемоглобинопатий: расстройств, которые влияют на гемоглобин, белок, который несет кислород по телу. Один пациент, проживающий в США, страдает серповидноклеточной болезнью, которая порождает деформированные серповидные красные кровяные тельца. Пациент впервые начал получать CRISPR в апреле этого года. Второй, базирующийся в Европе, страдает бета-талассемией, болезнью с резким сокращением производства гемоглобина, и проходит курс лечения в течение девяти месяцев.

При серповидноклеточной болезни пациенты страдают от болезненных «кризисов», поскольку серповидные клетки крови засоряют кровеносные сосуды, в то время как пациентам с бета-талассемией для управления уровнем гемоглобина требуется постоянное переливание крови. Экспериментальное лечение избавило одного пациента от болезненных кризисов, а второго — от необходимости в переливании крови.

«Мы очень воодушевлены этими предварительными данными, первые такие данные были получены от пациентов с бета-талассемией и серповидноклеточной болезнью, проходивших лечение с помощью нашего отредактированного аутологичного кандидата в члены CRISPR, CTX001, — сказал во вторник Самарт Кулкарный, генеральный директор CRISPR Therapeutics.

Процедуры не просты и не дешевы. Они требуют, чтобы команды медицинских работников собирали стволовые клетки из крови пациента перед редактированием, вне тела, с помощью CRISPR. Геноредактор «включает» версию гена гемоглобина, обычно дезактивированную во взрослом возрасте, и пациентам пересаживают стволовые клетки для получения отредактированных генов. Как только клетки вернутся к пациенту, можно надеяться, что они откроют проход в костном мозге и начнут выкачивать гемоглобин в достаточном количестве.

CRISPR Therapeutics and Vertex планирует записать до 45 пациентов из США, Канады и Европы в исследования CTX001, при этом каждый пациент будет проходить длительное последующее исследование для оценки безопасности лечения. За последний год CRISPR попал в заголовки газет, когда ученые пытались разобраться с моральными и этическими соображениями, связанными с возможностью эффективного редактирования ДНК человека. В ноябре 2018 года китайский ученый Хэ Цзянькуй рассказал, что он редактировал эмбрионы человека с CRISPR, создав пару близнецов, отредактированных генами. Это поведение получило критику более широкого научного сообщества, включая некоторых изобретателей CRISPR, и призывы к введению глобального моратория на редактирование генома человека постепенно набирали обороты в течение 2019 года.

Однако CRISPR также используется в качестве технологии для возвращения шерстяного мамонта или уничтожения целого вида комаров, переносящих малярию. В то время как ученые и специалисты по этике борются с этими соображениями, исследователи собирают свои мысли вместе, чтобы придумать еще более впечатляющие, революционные технологии для точного манипулирования ДНК. С такими перспективными методами лечения, как CTX001, наступает новая эра генной терапии.